抗击罕见疾病的全球战争

2013年3月19日

我们是否赢得了对抗罕见或“孤儿”疾病的战争?考虑到铺天盖地的新闻，一个漫不经心的观察者会这么想也情有可原。这种趋势在2011年达到了顶峰，当时美国食品药品管理局(FDA)批准了26种此类药物，这意味着困扰不到20万人的疾病。这是自1983年国会通过《孤儿药物法案》(Orphan Drug Act)以来的最高数字，该法案向进入罕见疾病领域的公司提供奖励。同年，该机构批准了199项来自企业的申请，为其产品寻求“孤儿”称号。

2012年，辉瑞(Pfizer)、葛兰素史克(GlaxoSmithKline)、赛诺菲(Sanofi)和其他行业巨头接连发布了一系列与孤儿相关的公告，打破了过去孤儿病是小公司的领地的局面。上周，该领域的一位专栏作家担心，人们对罕见疾病的狂热，可能有一天会导致对癌症或阿尔茨海默氏症等难以治疗的疾病的研究减少，而这些疾病影响着更多的人。

然而，尽管有这种狂热——正如这位专栏作家所适当指出的——我们距离赢得这场战争还有很长的路要走。全球约有6000万人患有约7000种罕见疾病。不到5%的孤儿病得到了FDA批准的治疗。

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